THE PROMISE OF SCIENCE, REALIZED™
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Sarepta se situe au premier rang de la médecine génétique de précision, ayant établi une position impressionnante et compétitive dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et plus récemment dans les thérapies géniques pour le traitement de 6 types de dystrophie musculaire des ceintures (DMC), de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), de la MPS de type III A, de la maladie de Pompe et d’autres affections liées au SNC (Système nerveux central), soit plus de 21 thérapies à différentes étapes de développement. Les programmes et les axes de recherche de la société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et la modification de gène. Sarepta est motivée par une mission audacieuse, mais importante : améliorer profondément et prolonger la vie des patients atteints de maladies rares d’origine génétique.