UNE APPROCHE MULTIDIMENSIONNELLE

Thérapies ciblant l’ARN
Sarepta met en œuvre une approche ciblant l’ARN, afin de traiter 100 % des patients éligibles atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Therapies géniques
Sarepta met en œuvre des approches de thérapie génique pour traiter la DMD et la dystrophie musculaire des ceintures (DMC).

Micro-dystrophine
Ce programme vise à 1) exploiter le bon vecteur avec une réponse immunitaire minimale ; 2) employer des promoteurs spécifiques qui entraînent l’expression dans les tissus visés ; et 3) utiliser un transgène qui produit une version fonctionnelle de la protéine.

GALGT2
Ce programme explore une approche potentielle de thérapie génique de substitution à la DMD. Cette approche cible le complexe dystroglycane pour préserver la fonction musculaire. Le programme GALGT2 a le potentiel de traiter des patients de tous âges, de tous les degrés de gravité de la maladie et de traiter plusieurs types de dystrophies musculaires.

Modification de gènes
L’approche de Sarepta portant sur la modification de gènes, utilisant la technologie CRISPR/Cas9, est conçue pour restaurer l’expression de la dystrophine en éliminant ou en « excisant » les exons du gène de la dystrophine. Il s’agit d’une stratégie portant sur l’excision des exons, qui pourrait permettre de traiter la majorité des patients atteints de la DMD.

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